El último jueves, el Ministerio de Salud de la Nación anunció la firma de un “acuerdo histórico” por la compra de uno de los medicamentos más caros del mundo, el Zolgensma, terapia génica intravenosa indicada contra la Atrofia Muscular Espinal (AME), una enfermedad que ataca las neuronas motoras en la médula espinal.
Estas neuronas son las que se comunican con los músculos voluntarios. Los pacientes con AME tienen bajos niveles de una proteína que es imprescindible para enviar a los músculos las órdenes para que se muevan. Los bebés con AME tienen dificultades para caminar, gatear, tragar y respirar. La enfermedad progresa y es mortal, salvo que el paciente reciba tratamiento.
Si bien no hay estadísticas ciertas sobre esta patología, se estima que unos 40 bebés por año nacen con AME en Argentina. Pero hay distintos tipos de AME, más graves y más leves, y no en todos los casos el protocolo indica que los bebés puedan recibir el Zolgensma. Ahora, el Gobierno anunció un acuerdo para la compra de 12 tratamientos en el lapso de un año.
Se trata de la renovación de un acuerdo que ya existía (había tenido vigencia durante 2023 y 2024) y que venció en mayo pasado. En el bache que quedó hasta septiembre, el Gobierno y el laboratorio Novartis seguían afinando las condiciones de una larga renegociación iniciada a fines de 2024, y revisando detalles que acaban de salir a la luz.
Uno de los pocos aspectos que se comunicó oficialmente sobre el contrato fue un dato clave: el precio. El costo de cada tratamiento pasará de de costar 1,3 millón de dólares a 1,1 millón. No hubo explicaciones sobre el motivo del beneficio económico conseguido, aunque algunos elementos del acuerdo que no fueron comunicados, y a los que Clarín tuvo acceso, aportan indicios.
El precio de lista del Zolgensma supera los dos millones de dólares.Hay que aclarar que si bien el Ministerio de Salud anunció haber logrado “el precio más bajo del mundo”, no hay evidencia de que así sea. El precio de lista de cada tratamiento es de 2,1 millones de dólares, pero la negociación del laboratorio con cada país es confidencial. Fuentes de la industria aseguraron a este medio que, por ese caracter secreto, no existe forma de conocer si Novartis cerró un precio más favorable aún en otro país.
El acuerdo seguirá siendo de “riesgo compartido”, es decir que el Estado sólo pagará el medicamento si el resultado del tratamiento es exitoso. Para eso existen evaluaciones anuales (hasta 48 meses después de suministrado) sobre el progreso de los pacientes que reciben la droga, indicada en este caso para antes de los 9 meses de vida (por prospecto el límite son los dos años). Hasta el momento, por el primer contrato recibieron el Zolgensma 11 pacientes, de los cuales sólo cuatro fueron evaluados.
En tres de esas evaluaciones los criterios de éxito fueron corroborados, mientras que un cuarto caso está pendiente de definición. Que hayan recibido el tratamiento 11 pacientes en el el lapso de dos años significa que 13 tratamientos potencialmente disponibles (son 12 por año) no fueron utilizados y obviamente (por las características del contrato) nadie pagó.
En base a la experiencia obtenida durante la primera etapa del acuerdo de “riesgo compartido”, Estado y laboratorio convinieron redefinir los criterios de inclusión en el tratamiento. Es decir, quiénes podrán recibir el Zolgensma a partir de ahora. Y esos criterios, que son barajados por la Comisión Nacional para Pacientes con Atrofia Muscular Espinal (Coname), se han relajado.
Los cambios se traducirán en que más pacientes con AME puedan eventualmente recibir esta medicación. Esos requisitos modificados con respecto al primer contrato están vinculados a cuestiones muy técnicas de la enfermedad, que pueden resumirse en tres pilares clave.
El primero está asociado al grado de deterioro de la función respiratoria de los pacientes. Hasta ahora podían ingresar en el tratamiento aquellos que tuvieran sólo hasta 6 horas de ventilación no invasiva diaria (mascarilla para ayudar a respirar), mientras que a partir de ahora podrán hacerlo aquellos que lleguen hasta las 16 horas de ventilación no invasiva.
El segundo tiene que ver con algo más específico aún, relacionado con la estructura molecular de la enfermedad y la cantidad de copias de un gen de de respaldo que tienen los pacientes con AME. Hasta ahora aquellos que recibían el Zolgensma podían tener como mucho dos copias y ahora esa tolerancia se amplió a tres.
Por último, los pacientes aptos para recibir esta medicación debían tener anticuerpos negativos contra el adenovirus encargado de conducirla por el organismo. De otro modo, esa tarea se vería entorpecida y el tratamiento no lograría el efecto deseado. Sin embargo, por la experiencia recabada hasta el momento, puede haber bebés que nazcan con anticuerpos positivos (por efecto residual de la madre) y luego rápidamente se negativicen. Por eso este criterio también integró la revisión.
El ministro Mario Lugones durante la firma del contrato por el Zolgensma. Foto: Ministerio de Salud
Un universo más amplio
Todo lo cual arroja que el nuevo universo de pacientes con AME que podrá recibir el Zolgensma de manos del Estado será potencialmente mayor. ¿La reducción del precio por tratamiento lograda por el Gobierno tiene que ver con esa posible mayor cantidad de blancos terapéuticos al haberse flexibilizado los criterios de inclusión de los pacientes? Consultadas las partes involucradas, ninguna lo negó, aunque la respuesta no sería tan lineal.
Para el Estado, los cambios significan poder asistir a más familias a un costo menor por terapia individual, a la vez que el eventual desembolso total podría llegar a ser superior. Claro que al considerarse la AME una enfermedad rara o poco frecuente, con estadísticas pobres y tasas de natalidad en baja, nada asegura que el cupo de tratamientos disponible ahora sí se vaya a cubrir. Aunque objetivamente -con esas condiciones como constante y las nuevas variables en juego- habría más chances de que ese escenario ocurra.
Lo cierto es que en su forma grave la AME sin medicación tiene una esperanza de vida de dos años. Y dado el alto precio del tratamiento, el acceso tiende a judicializarse en la medida que para los financiadores solventarlo implica un costo muy alto.
La paradoja es que una de las claves del éxito es la alerta temprana, y muchas veces el acceso a la medicación se vuelve una carrera de obstáculos. Con esa barrera que insufla angustia contrarreloj, las familias de los pacientes siguen reclamando, además, que la enfermedad sea incorporada a la pesquisa neonatal, algo que sigue siendo una asignatura pendiente.
PS
